研究：蛋白質修補法 可望治百病
台灣醒報 – 2013年12月11日 下午2:58
美國一所大學研究出一種新方法，讓分子在細胞讓幫助出現錯誤的蛋白質導正，讓疾病消失。（photo by Duncan Hull on Flickr- used under Creative Commons license）【台灣醒報記者莊瑞萌綜合報導】美國奧勒崗健康與科學大學研究者發現了治療疾病的新方法。科學家指出，由於正常的蛋白質發生異常，才會產生疾病，因此如果透過新的「修補」方法，在細胞內幫這些「迷途」的蛋白質轉回正軌，將可以讓蛋白質不再「搗蛋」。這項方法已經過動物實驗，如果未來能應用於人類身上，將可以幫助治療阿茲海默症等疾病。
蛋白質由胺基酸組成，並經過自行摺疊（folding）成為特定三維結構的形狀，具有特殊功能和活性，也因此個別在人體內扮演不同功能，但因為基因突變，使蛋白質發生摺疊錯誤（misfolded ），正常的蛋白質雖具備同樣功能，但在細胞內活動路徑卻會混亂，因此正常功能大打折扣，產生所謂的疾病。但研究者發現了一種方法，能讓微小的分子進入細胞內「導正」迷途的蛋白質，讓它們恢復正常。
研究者康恩表示，目前已在白鼠實驗上證實其效果，因為透過「基因、藥物性伴護蛋白」（pharmacoperones），一隻原本無法生育下一代的公白鼠成功恢復生育力。他進一步表示，「這種讓細胞內迷途分子重回正軌的治療方法，堪稱全世界首見。」
他認為，同樣的不孕疾病也會出現在人類身上，如果證實此療法對人體同樣有效，市場潛能將無可限量，因為很多疾病都是因為蛋白質摺疊錯誤而產生。對此新發現，美國堪薩斯大學醫學中心生物化學與分子生物學教授費雪則表示，「這是拯救出現摺疊錯誤蛋白質的方法，相當新奇、極富潛力，並能夠進一步開發成藥物。」
康恩表示，未來若證實此療法能運用在人類身上，可能治癒染色體隱性遺傳疾病囊腫纖維化、阿茲海默症甚至部分癌症。
本次研究結果刊登在《 The Proceedings of the National Academy of Sciences》期刊。
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